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Por qué sufro la enfermedad más bonita del mundo (y la más cara de tratar)

Por qué sufro la enfermedad más bonita del mundo (y la más cara de tratar)

Me llamo Antonio y padezco atrofia muscular espinal (AME, para los amigos). Mi esperanza de vida era de pocos años cuando nací, hace ya casi medio siglo. Y todo porque “me tocó” una enfermedad rara, neurodegenerativa, que está entre las enfermedades genéticas con mayor mortalidad asociada. Lo que ocurre, explicado de una manera sencilla, es que mis motoneuronas (los “cables” que unen la médula espinal con los músculos) se van degenerando poco a poco y acaban muriendo.

| etiquetas: salud , enfermedades , atrofia muscular. neurodegenerativa
A qué se deben estos precios siderales? La respuesta fácil es que nunca lo sabremos. Las farmacéuticas suelen negociar el precio del medicamento de manera independiente en cada país y con transparencia cero. Eso les lleva a considerar el medicamento como una mercancía, cuyo precio no tiene por qué estar ligado a su coste de desarrollo y producción. Más bien es el precio que se está dispuesto a pagar por la vida y el bienestar de los pacientes en cada lugar del mundo.
#1 Una farmacéutica es una empresa. Nada impide a los gobiernos y administraciones crear laboratorios, invertir y desarrollar medicamentos.

Otra opción, que creo que ya se da en muchas medicinas y tratamientos, es fijar un margen de tiempo prudencial que permita al laboratorio recuperar su inversión y luego liberar la patente.
#5 el problema es enfermedades como la AME, con unos pocos cientos de afectados y millones gastados en sacar un fármaco. Ninguna farmacéutica va a poner dinero sin pensar que va a ganar
#9 son tratamientos muy caros y entran en otra escala. Son esos medicamentos que escandalizan por si precio. Y esta es la explicación
#5 Eso seria asi si no estuviesen subencionadas por los diferentes estados.
#15 Resumiendo.
La duración de una patente farmacéutica es de 20 años, pero el tiempo de explotación para la compañía ronda el 50%. La investigación, desarrollo clínico y, posteriormente, la aprobación y financiación difícilmente se puede rebajar de los diez años.
Durante la década científica se producen inversiones millonarias y se pierden candidatos a medicamentos porque en algún momento de los ensayos clínicos no cumplen los requisitos. El coste medio asociado a este proceso es de 2.500 millones de dólares,
En esa cifra las compañías incluyen no solo lo invertido con el medicamento que llega a buen puerto, sino también lo gastado en aquellos que se cayeron por el camino.
#20 buen resumen
#5 Si propones eso, si no te tachan comunista, como mínimo te acusarán de competencia desleal. Lo cierto es que es habitual la investigación publica y después la producción y venta privada.
#5 El termino empresa no se en que momento se ha convertido en HDP, pero más loco me deja que la gente acepte cual perrito faldero.
#13 la gente queremos tratamientos reales para nuestras enfermedades reales, no fantasías moralistas basadas en creencias mágicas
#25 Exacto. La gente quiere tratamientos reales, no esos para cuatro individuos contados a 8.000e semana. Y es posible, no se necesitan creencias mágicas del mercado ni moralistas sobre quién o qué merece.
#30 las tonterías que escribes. Madre mía. Será que esos tratamientos los pagan personas individuales.
#5 exprópiese!  media
#1 Y esa debería de ser la primera causa de investigación. Es decir. Evitar que no pase eso. Sería la mejor medicina universal.

Si no hacemos eso. Los demás medicamentos, es cuento.
#1 Economía de escala. La terapia génica es relativamente nueva y se usa en escasas enfermedades, no hay muchos laboratorios capaces de diseñar esos virus para introducir genes.
#4 De donde sacas que no hay muchos laboratorios? No se los detalles en este caso, pero noe sorprendería que se pudiera hacer en casa con un poco de inversión.
#17 ¿Crear un retrovirus que inserte el gen en la región diana deseada y con garantías farmacéuticas? No es como sintetizar una molécula orgánica o un péptido, lleva detrás mucho trabajo con retrovirus, células madre y hay riesgo biológico.
#19 ¿Crear un retrovirus que inserte el gen en la región diana deseada y con garantías farmacéuticas?

Si, diria que ahora mismo es factible hacerlo en casa (con un poco de inversión, y los conocimientos, claro).

No tengo muy claro que tienen que ver las células madre con los retrovirus?
#33 Necesitas fibroblastoides embrionarios para la replicación de los retrovirus.
#39 Estás seguro que es necesario?

Sea como sea, hay unos cuantos (no sé cómo calificarlos) que se editan su propio genoma en casa. Así que dudo que necesites un laboratorio excepcional.

Un profesor en un curso de biología molecular nos explicaba cuando intentaron curar a niños con problemas graves en el sistema inmune usando el VIH como vector para insertar ADN en sus células. Como algunos fueron un éxito, y algunos un desastre (y por eso lo pararon entonces). Que el mayor problema era…   » ver todo el comentario
#48 No es mi campo, hay muchas técnicas pero a la hora de elaborar un fármaco, tienes que encontrar la más efectiva y con menor número de efectos secundarios.
Si cultivos ni modelos animales para evaluar los efectos, es jugar a la ruleta rusa, suponiendo que consigas todo lo necesario para hacerlo en casa. Seguramente CRISPR sea más fácil de usar de forma amateur por el tema del riesgo biológico.
#1 Pues ya sabes, inviertes unos pocos miles de millones en desarrollar un medicamento y después lo regalas.
#2
La inmensa mayoría de las veces, son estudios desarrollados con subvenciones públicas, que en la fase final se apropian comprando el eestudio las farmacéuticas, para su comercialización.
#2 El famoso factor riesgo de los capitalistas. Como indica #3 ese factor riesgo la mayoría de las veces corre a cargo de lo público. Pero aunque no fuera así, cuánto creerías que sería justo recuperar de esa inversión? El doble? El triple? x10? x50?
#7 estaría bien saber de donde sacas esas cifras. Y si comentas con un palillo en la boca. Yo creo que sí
#3 ¿Y las administraciones les dan esas subvenciones sin condiciones alguna? Me extraña, pero si es así la culpa es nuestra por financiar sus negocios sin pedirles nada a cambio.
#6 es un comentario de cuñado. La producción de nuevos medicamentos es un negocio con mucho riesgo. Y con mucho fracaso. La mayor parte de los fármacos no llegan a la fase de producción.

Los beneficios de las farmacéuticas son públicos. Son empresas cotizadas en su mayor parte. El currículo del cuñado que dice esas cosas, por otro lado, no lo conoce nadie.
#2 asi deberia ser, cierto, los estados con nuestros impuestos deberian sufragar esas investigaciones, pero da mas votos sufragar toros, banderas de españa gigantes, oficinas del español… esas tontunas ya sabes
#12 deberían? Porque? De donde sacas esas ideas? Sabes que la mayor parte de los medicamentos los producen esas malvadas farmacéuticas americanas? No te parece que nos hemos beneficiado de esa industria? Que clase de mentalidad simple te lleva a querer sustituir algo que funciona por algún tipo de sistema estatal (supongo que mundial) de dudosa eficacia?
#24 la mentalidad de beneficiar a la humanidad por encima del beneficio de corporaciones y ejecutivos chupasangres.
#36 no benefician a la humanidad los tratamientos y fármacos de la industria farmacéutica?

Chupasangres? Tú trabajas gratis?

Espero que seas coherente, renuncies a cualquier fármaco y dones cualquier riqueza qué tengas.
#38 ser coherente no es ni mucho menos eso. Yo pago impuestos y me gustaria que se empleasen en dar un buen salario a investigadores y cientificos, en vez de a toreros, familias reales, chiringuitos, oficinas del español o banderas gigantes.
Quiero que el estado sea el que financie las investigaciones y asi todos nos podamos beneficiar.
No tienes ni idea de lo que es ser coherente. Si lo eres espero que no utilices la sanidad ni la educación publica, ni las carreteras ni ningún servicio público financiado por los impuestos.
#40 lastima que tú te beneficies de la investigación que hacen otros en países neoliberaies. Si fuera por la investigación pública de España no tendrías ni tratamiento para un catarro.

Estás muy desubicado, yo defiendo servicios públicos punteros. Así que ahórrate la demagogia. Pero al contrario que tú, yo tengo claro que los sistenas sanitarios se basan muy fuertemente en la iniciativa privada.
#41 si la investigación pública en España ofreciese condiciones laborales mejores, salarios potentes y equipos punteros no necesitariamos iniciativa privada. Pero el dinero se gasta mejor en chorradas y banderas
#42 el 99,99% de los medicamentos se investigan, sintetizan y producen fuera de España y por medios privados. Ahora relee tu comentario y piensa si tiene algún sentido.
#43 sigo manteniendolo: me gustaria que los estados fuesen los que financasen estas investigaciones en lugar de corporaciones privadas con el unico objetivo de lucrarse.
#44 qué bobada. Es el pensamiento de un niño. Del estilo "me gustaría que los estados fuesen los que plantaran lechugas, en lugar de agricultores privados con el único objetivo de lucrarse"
#45 lo mismo es, si señor.
#46 no, es más importante la producción de alimentos que la de vacunas, nos morimos a los pocos días de carencia. Pero ya ves, seguimos dependiendo de malvados agricultores capitalistas.
#2 ¿Y por qué tiene que hacerlo él a título personal? ¿No sería más inteligente que lo hiciéramos todos con nuestros impuestos?
No sé por qué dice el autor que es la más bonita del mundo... No tiene absolutamente nada de bonito esta enfermedad.
#11 El autor es bioinformático y experto en genética de la universidad Pablo de Olavide. Imagino que pensará que es lo más bonito del mundo porque es una forma más fácil de llevar su enfermedad. Desde el punto de vista molecular la verdad que es una maravilla que únicamente en el ser humano sea en el que halla un gen similar que puede sustituir parcialmente su función y que me imagino que es lo que ha hecho que el siga vivo en la actualidad. Puedo decir que he tenido la suerte de tenerlo de profesor, es genial explicando y ayuda a resolver cualquier duda.
#11 Iba a decir sarcasmo, pero realmente lo piensa así, el autor es científico y dice que es bonita porque ha descubierto un mecanismo genético único en el ser humano, 2 copias casi iguales de un gen (hay que leer el artículo para entender porque es único)

"Pero la auténtica belleza de la AME reside en que, gracias a que existe SMN2, podemos usar otras aproximaciones más originales."
#11 Es bonita porque evolutivamente hemos desarrollado un parche para una enfermedad que es mortal. Es un único punto de fallo que el genoma insiste en hacer "copia de seguridad" por si acaso.
P - ¿Por qué sufro la enfermedad?
R - Mendel
es un asco, y quizá ... solo quizás, las técnicas CRISPR evitan en un futuro este tipo de enfermedades
No somos conscientes de la suerte que hemos tenido al haber nacido sanos. Imagina tu vida condicionada por esta basura. Para volverse loco.
#29 esperate que aun no estás muerto
Es la enfermedad que tiene Pablo Echenique, por cierto.
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menéame