En la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), la muerte progresiva de las neuronas responsables del movimiento conduce a la parálisis de músculos en las extremidades y con el tiempo de todo el cuerpo, lo que llega a impedir la respiración. Hoy en día la ELA no tiene tratamiento, y su causa se desconoce. Se sabe sin embargo que en el 10% de los afectados hay un importante componente genético, que hace que la enfermedad aparezca en varios miembros de una familia. En casi la mitad de estos casos de ELA familiar el origen está en el gen C9ORF72.
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Una pequeña esperanza.