La Administración de Fármacos y Alimentos (FDA) de Estados Unidos y la Comisión Europea han designado como 'medicamento huérfano' un producto de terapia génica desarrollado en el Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra para tratar la enfermedad de Wilson, una enfermedad rara causada por la falta o disfunción del gen ATP7B.
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