El tratamiento se llama Casgevy y está orientado a personas mayores de 12 años que tengan "anemia falciforme con crisis recurrentes de oclusión vascular o por beta-talasemia dependiente de transfusiones" para las que la opción del trasplante no sea una opción viable. Cada año nacen unas 400.000 personas en el mundo solo con la primera de las enfermedades.
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Evidentemente, lo de la anemia falciforme es genial.
La industria farmacéutica no está para gastar dinero en esas cosas. Son empresas que no les interesa invertir dinero en ese tipo de tratamiento individual. Si todos los pacientes en cambio tuvieran algún vinculo común que se pudiera aplicar un tratamiento una sola vez. Por otro lado, la inversión para ellos es demasiado… » ver todo el comentario
Te lo digo porque entendí que la niña no hablaba, sino que cloqueaba y no entendía nada...