Un tratamiento en investigación para una forma hereditaria de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también llamada enfermedad de Lou Gehrig, ha superado un ensayo clínico de fase temprana de seguridad. Los investigadores han demostrado que la terapia no produjo efectos secundarios graves en los pacientes con la enfermedad. Los resultados de la fase 1 del ensayo, disponible en la revista Lancet Neurology, también demuestran que el fármaco fue introducido con éxito en el sistema nervioso central.
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