Un grupo de afectados ha constituido la plataforma GENEFA para apoyar la investigación en terapia génica para curar la Ataxia de Friedreich: una grave enfermedad que se desarrolla en la infancia o la adolescencia y que afecta alrededor de 2 personas de cada 50.000. Es debida a un único gen defectuoso, el gen FXN, que provoca una temprana y progresiva neurodegeneración.
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