Científicos españoles de la Universidad de Navarra han diseñado VTX801, un prometedor tratamiento para la enfermedad de Wilson con el que prevén comenzar los primeros ensayos clínicos en pacientes en 2018. En su desarrollo ha participado el Massachusetts Eye and Ear, hospital asociado a la Universidad de Harvard. Este proyecto ha atraído a inversores internacionales líderes en biotecnología forman
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¿el "virus" se acopla específicamente a las células del hígado? (igual se une a receptores de membrana específicos)
Una vez la célula ha sido infectada y con el gen correcto ¿se replica creando nuevas células correctas? eso explicaría que con una dosis tienes terapia para 7 años.
Otra posibilidad es que las células infectadas creen nuevas copias del virus....
¿es totalmente seguro?
El virus modificado me da la impresión que… » ver todo el comentario
Pero sobre cómo han fabricado el ADN terapéutico no hay nada. Todo es secreto industrial. Pero debe ser cojonudo porque Novartis y Roche les han soltado una pasta muy gansa.
En el caso de las enfermedades raras doblemente bienvenido porque, como a las empresas farmacéuticas les resulta muy poco rentable, se les dedica muy pocos recursos.
Un bravo por todas esas personas que siguen esforzándose, a pesar de las trabas que se les pone, por el avance científico y una mayor calidad de vida de las personas.
Señores científicos, tienen todos mis respetos y admiración.
Parece que solo hay un gen implicado, aunque me llama la atención que se hayan descrito más de 300… » ver todo el comentario