El proyecto de medicamento desarrollado por el CIBERER/CIEMAT busca corregir el defecto genético en las células madre hematopoyéticas de pacientes con anemia de Fanconi. Los experimentos realizados han demostrado, tanto en modelos animales como en células de pacientes, la eficacia terapéutica asociada a la corrección del defecto genético, con el objetivo de rescatar y/o prevenir el fallo de médula ósea. Para la mayor parte de estos pacientes, la única esperanza de vida estaba limitada a los trasplantes de médula ósea.
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