En el estudio experimental con los dos niños, ambos de nueve años, los científicos lograron retrasar el desarrollo de la enfermedad introduciendo un gen terapéutico para corregir el gen defectuoso. A partir de tejidos de la médula ósea de los propios enfermos. Extrajeron una porción de médula y de allí aislaron células madre. Las células fueron tratadas con un virus, el VIH del sida, transportar la versión correcta del gen hasta su destino.
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