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Cinco niños sordos de nacimiento recuperan el oído y el habla gracias a una nueva terapia génica

Los resultados del ensayo, realizado por investigadores del Hospital especializado de Massachusetts Eye and Ear, en Estados Unidos, y del del Eye & ENT Hospital de la Universidad Fudan de Shanghái, en China; ha demostrado que es posible restaurar la audición de los dos oídos a cinco niños con DFNB9, una sordera autosómica causada por mutaciones en el gen OTOF, y se han publicado este miércoles en la revista Nature Medicine dx.doi.org/10.1038/s41591-024-03023-5
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La nueva proteína CRISPR modificada puede caber dentro del virus utilizado para la terapia génica

La nueva proteína CRISPR modificada puede caber dentro del virus utilizado para la terapia génica

Los investigadores han desarrollado una versión novedosa de una proteína clave de edición de genes CRISPR que muestra una actividad de edición eficiente y es lo suficientemente pequeña como para empaquetarse dentro de un virus no patógeno que puede administrarla a las células objetivo. Hongjian Wang y sus colegas de la Universidad de Wuhan, China, presentan estos hallazgos la revista 'PLOS Biology'.
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Terapia genética: La reprogramación parcial génica prolonga la vida útil y revierte los cambios relacionados con la edad en ratones ancianos [EN]

Terapia genética: La reprogramación parcial génica prolonga la vida útil y revierte los cambios relacionados con la edad en ratones ancianos [EN]

Nuestro nuevo artículo revela que la reprogramación parcial mediada por terapia génica extiende la vida útil y revierte los cambios relacionados con la edad en ratones ancianos, lo que muestra la extensión de la vida útil en animales de tipo salvaje a través de la reprogramación in vivo.
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Innovador ensayo con terapia génica devuelve la audición a cinco niños nacidos sordos

Después de seis meses, los pequeños pudieron reconocer el habla y mantener conversaciones, lo que ha generado esperanzas de un uso más amplio en un futuro próximo.
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La terapia génica contra la obesidad GLP-1 supera a la semaglutida en la pérdida de peso, en ratones [EN]

En una presentación el 4 de octubre en la conferencia anual de la Asociación Europea para el Estudio de la Diabetes, o EASD, la compañía presentó datos que muestran que una dosis única de su GLP-1 PGTx, conocido por el nombre comercial Rejuva, fue capaz de reducir la grasa corporal en aproximadamente un 25% en un ratónes con diabetes tipo 2, en comparación con aproximadamente un 18% en animales que recibieron dosis diarias de semaglutida. Novo Nordisk comercializa la semaglutida como Ozempic para la diabetes y para bajar de peso
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Un medicamento que regenera los dientes 'jubila' a los implantes

Un medicamento que regenera los dientes 'jubila' a los implantes

La idea de regenerar los dientes ha sido el sueño durante mucho tiempo de pacientes y dentistas, y ahora parece que está más cerca de hacerse realidad. Si todo va según lo planeado, un medicamento que promete ser revolucionario podría 'jubilar' a los implantes dentales, convirtiéndose en una solución más efectiva y duradera para la pérdida dental.
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La revolución de la terapia génica: el ave Fénix que resurgió de sus cenizas

Lleva un largo camino, muchas veces accidentado, pero este este tratamiento innovador con células modificadas genéticamente y edición genética puede ser la clave para curar enfermedades hereditarias y algunos tipos de cáncer
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Una terapia génica cura 10 pacientes con síndrome del niño burbuja

Diez niños pequeños que nacieron sin su sistema inmune funcional y carentes así de la capacidad de combatir infecciones se han beneficiado de un tratamiento de terapia génica desarrollado en la Universidad de California-San Francisco (EE.UU.).

El estudio que se publica en la revista «New England Journal of Medicine» constituye el primer trabajo en humanos que demuestra la posibilidad de corrección de esta enfermedad mediante la edición génica que añade una copia correcta del gen.
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Consiguen la remisión clínica del lupus gracias a la terapia con linfocitos T- CAR

Los 5 participantes de un ensayo clínico, que no respondían a las terapias habituales, dejaron de sufrir daños por esta enfermedad autoinmunitaria.
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La primera terapia génica sobre la piel cura a ‘niños mariposa’ de heridas que llevaban años sin cicatrizar

La primera terapia génica sobre la piel cura a ‘niños mariposa’ de heridas que llevaban años sin cicatrizar

Una terapia génica aplicada directamente sobre la piel ha curado a nueve pacientes que sufrían una enfermedad rara que provoca terribles heridas al menor contacto. Algunas de las lesiones llevaban años abiertas y sin cicatrizar.
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Las terapias génicas experimentales que nos han inoculado no son vacunas

La nueva histeria tragacionista consiste en reclamar la inoculación obligatoria de terapias génicas experimentales a toda la población, así como en exigir certificados que acrediten tal inoculación para poder acceder a transportes públicos, lugares de ocio e incluso al puesto de trabajo.
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Un invidente recupera parcialmente la vista gracias a una terapia génica

Un grupo de investigadores aseguran que gracias a su terapia genética experimental un hombre pudo recuperar parcialmente su vista 40 años después de haberla perdido casi por completo. Estos hallazgos resultan tremendamente emocionantes, pero los autores de este nuevo estudio advierten que serán necesarias más investigaciones para confirmar la efectividad de este tratamiento.
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La primera terapia génica en patología ocular llega a España

La Sanidad Pública española incluye en su cartera de servicios de farmacia el tratamiento Luxturna de la compañía Novartis para el tratamiento de una distrofia hereditaria de retina vinculada a mutaciones en el gen RPE65 que afecta sobre todo a personas en edad pediátrica.
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Nueva vía para una terapia génica contra la fibrosis pulmonar asociada al envejecimiento

La fibrosis pulmonar idiopática es una enfermedad sin tratamiento y potencialmente letal asociada a ciertas mutaciones, y también al envejecimiento sin más. El Grupo de Telómeros y Telomerasa del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) ya había desarrollado una terapia eficaz en ratones con fibrosis debida a fallos genéticos
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La primera terapia génica que logra revertir la pérdida del memoria de Alzheimer en ratones

La primera terapia génica que logra revertir la pérdida del memoria de Alzheimer en ratones

Investigadores australianos han logrado un gran avance en la investigación del Alzheimer, demostrando lo que describen como el primer enfoque basado en la terapia génica para tratar formas avanzadas de la enfermedad. Mediante experimentos en ratones, han podido demostrar cómo la activación de una enzima clave en el cerebro puede prevenir el tipo de pérdida de memoria asociada con formas avanzadas de Alzheimer e incluso revertirla.
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Adrenoleucodistrofia , primera terapia génica

La adrenoleucodistrofia (ADL ) también conocida como la enfermedad del aceite de Lorenzo, es una gravísima enfermedad, por su sintomatología e irreversibilidad, causada por una mutación en el cromosoma X. Provoca la muerte prematura en niños. Se engloba en un conjunto de enfermedades neurodegenerativas denominadas leucodistrofias. La terapia génica es carísima, ha de aplicarse muy temprano, cuando aparecen los signos de la enfermedad, pero no es un remedio paliativo sino curativo que de momento no está incluido en la Seguridad Social.
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Terapia génica es la primera en "detener" la causa más común de ceguera [ENG]

Una mujer de Oxford se ha convertido en la primera persona en el mundo en recibir terapia génica para tratar de detener la forma más común de ceguera en el mundo occidental. Los cirujanos inyectaron un gen sintético en la parte posterior del ojo de Janet Osborne en un intento por evitar que murieran más células. Es el primer tratamiento que se centra en la causa genética subyacente de la degeneración macular senil (DMAE). Alrededor de 600.000 personas en el Reino Unido están afectadas por la DMAE, la mayoría de las cuales tienen graves...
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Un avance en terapia genética gana el premio a la visión más grande del mundo [ing]

Siete científicos de Estados Unidos y Gran Bretaña que han encontrado una revolucionaria cura de terapia génica para una rara forma genética de ceguera infantil ganaron el martes un premio de 1 millón de euros (1,15 millones de dólares), según informó la Fundación Champalimaud de Portugal. Establecido en 2006, el premio anual para el trabajo relacionado con la visión es uno de los premios científicos más grandes del mundo, más de los últimos 9 millones de dólares de la corona sueca (987.000 dólares) del Premio Nobel de Fisiología o Medicina.
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La terapia génica no salvará a nadie si la detección precoz no aumenta

Cada vez aparecen más tratamientos capaces de evitar graves problemas genéticos. Pero para que sean eficaces, muchas deben administrarse antes de que se produzcan daños irreparables. Y para eso es imprescindible aumentar la amplitud de las pruebas de diagnóstico en recién nacidos
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Por qué no es posible modificar la inteligencia con la ingeniería genética

Después de analizar cerca de ochenta mil genomas, los científicos lograron establecer que tan sólo 52 genes se pueden asociar a la inteligencia humana, y que ninguna de las variantes contribuía en algo más que en una mínima fracción al porcentaje total de la inteligencia. La autora jefe del estudio, Danielle Posthuma, declaró que “existe un camino muy largo antes que los científicos puedan realmente predecir la inteligencia usando la genética"
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La extraña vida y muerte de Traywick, el 'biohacker' que experimentó con su propio cuerpo

El controvertido defensor de las terapias génicas colaborativas se inyectó en directo el pasado octubre una presunta cura para el herpes.
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La terapia génica en dosis altas puede causar graves efectos tóxicos

James Wilson, uno de los médicos pioneros del campo, acaba de publicar un informe en el que revela que los monos y cerdos que recibieron dosis muy altas de terapia génica murieron o sufrieron cambios drásticos en su comportamiento, y señala los riesgos de algunos ensayos con niños.
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Científicos salvan la vida de un niño mediante la producción de piel nueva [ENG]

En Alemania, un niño con una rara enfermedad genética de la piel fué tratado sin éxito con tratamientos convencionales. Sus doctores se pusieron entonces en contacto con un científico italiano que, tras recibir una muestra, modificó el ADN de la piel del chico para sustituir el gen mutado por una copia correcta. Al igual que se hace con los quemados, se generó cantidad de piel suficiente para sustituir la piel dañada del paciente.
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Investigadores españoles patentan una terapia génica que mantiene joven el cerebro

Se cumplen dos décadas del descubrimiento de Klotho, el gen que alarga la vida. Desde entonces este gen y su proteína han acaparado la atención de quienes luchan contra el envejecimiento. Porque a Klotho se le atribuye el poder de alargar la vida.
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Terapias génicas: cuánto más rara es la enfermedad más alto es el precio

Al haber menos pacientes, las farmacéuticas podrían tener más poder para cobrar lo que quieran. Lo que está claro es que el coste de las terapias génicas aprobadas hasta la fecha está claramente relacionado a la inversa con el número de enfermos que podrían beneficiarse de ellas
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Hace casi un año se aprobó un fármaco para frenar el alzhéimer. ¿Ha funcionado?

Lecanemab (cuyo nombre de marca es Leqembi) fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por su sigla en inglés) en julio de 2023 y en este momento es el único de su clase disponible para los pacientes con alzhéimer, fuera de los ensayos clínicos. Se demostró que el fármaco retrasa el avance de la enfermedad, pero sus beneficios son bastante modestos. Además, es una terapia pesada y tiene un alto riesgo de efectos secundarios problemáticos.

Transcurrido casi un año desde la aprobación del lecanemab...
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Las sanguijuelas han vuelto

Las sanguijuelas han vuelto

Son auténticas «boticas ambulantes» por sus virtudes terapéuticas. La medicina redescubre un tratamiento que vivió su esplendor en tiempos de Napoleón. «A mí me salvaron los dedos», dice un paciente
¿Sanguijuelas? El cirujano Mario Mateos está acostumbrado a que algunos de sus pacientes den un respingo cuando les pone al corriente de los pormenores del tratamiento que van a recibir. Mateos trabaja en el área de cirugía maxilofacial del hospital Joan XXIII de Tarragona, un servicio que ha sido pionero en la reintroducción de las sanguijuelas en
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Las “milagrosas” terapias genéticas de China

Las “milagrosas” terapias genéticas de China  

En las últimas semanas en China hemos visto noticias de nuevas terapias genéticas esperanzadoras para millones de afectados en todo el mundo. Hablamos de tratamientos contra enfermedades como la diabetes, el asma y la discapacidad auditiva que parecen casi milagrosos. Pero no se trata de milagros sino del fruto de años de investigación y varias décadas fomentando la formación de científicos de altos nivel.
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De no oír nada a bailar con la música: una terapia génica restaura la audición en bebés nacidos sordos

De no oír nada a bailar con la música: una terapia génica restaura la audición en bebés nacidos sordos

Un ensayo clínico devuelve la audición en ambos oídos a cinco niños nacidos con sordera producida por una mutación genética, una terapia que abre una posible vía de tratamiento para miles de bebés y a otros tipos de sorderas congénitas
Pocas cosas hay tan emocionantes como ver a un bebé que ha nacido sordo oír por primera vez la voz de sus padres. Estas emotivas escenas solo se producían, hasta hace poco, gracias a los implantes cocleares, una neuroprótesis que recupera la función del oído interno.
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Una terapia celular para curar la diabetes: Científicos chinos logran un hito contra esta enfermedad

Una terapia celular para curar la diabetes: Científicos chinos logran un hito contra esta enfermedad

El paciente en cuestión es un hombre de 59 años que padecía diabetes tipo 2 desde hace más de dos décadas. A pesar de los tratamientos convencionales y un trasplante de riñón en 2017, sufría complicaciones derivadas de la enfermedad y dependía de múltiples inyecciones diarias de insulina para controlar sus niveles de glucosa en sangre.gracias a la terapia celular, los especialistas pudieron restaurar la función de los islotes pancreáticos del paciente, responsables de regular los niveles de glucosa.
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Pastillas para respirar, terapia para vivir

Pastillas para respirar, terapia para vivir

Mi amiga me aseguraba que llevaba un par de días que afrontaba el estrés matutino gracias a la receta de su médica de atención primaria basada en benzodiazepinas: “prefiero pagar tres euros que cincuenta por una terapia”. Y es ahí donde reside el gran problema: el acceso a la salud mental no está universalizado, solo los casos más graves o con mayor cronicidad, cuestiones casi siempre equiparables, son los que tienen la capacidad para poder acceder al sistema público sanitario y lamentablemente no siempre, y poder trabajar su estado emocional
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Baile flamenco: universal y terapéutico

Este no es un artículo para profesionales, sino para aficionados, amateurs y enamorados de la danza en general. Esta puede ser, en un momento dado, tu salvadora, como lo fue para mí el flamenco; un género artístico que ofrece una poderosa forma de terapia en salud mental, fusionando movimiento, expresión emocional y conexión cultural para promover el bienestar psicológico. Los estudios que podemos encontrar hablan de mejoras en la calidad de vida de las mujeres tras la menopausia, así como mejoras en pacientes con afecciones psicológicas.
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Terapias CAR-T: el costoso camino hacia la cura del cáncer

Terapias CAR-T: el costoso camino hacia la cura del cáncer

Las terapias CAR-T, creadas mediante la ingeniería de las propias células del paciente para combatir el cáncer, suelen reservarse para personas que han agotado otras opciones de tratamiento. En Estados Unidos, las CAR-T generan mucho dinero. El precio de las terapias oscila entre 300.000 y 600.000 dólares, pero algunas estimaciones sitúan el coste real en más de un millón de dólares en algunos casos. En marzo, la India aprobó su primera terapia CAR-T nacional, NexCAR19, con un coste entre 30.000 y 50.000 dólares.
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Autolesiones, intentos de suicidio y anorexia: cuando el 'bullying' se sufre en silencio

Autolesiones, intentos de suicidio y anorexia: cuando el 'bullying' se sufre en silencio

Dos víctimas del acoso escolar narran el aislamiento, las burlas y la marginación que sufrieron en ESO y cómo la terapia con perros les ayudó a salir a flote.
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Senado mexicano prohíbe terapias de conversión de sexual

El texto estipula que será sancionado quien realice, imparta, aplique, obligue o financie cualquier tipo de tratamiento, o terapia de conversión sexual. El Senado de México aprobó el viernes, con 77 votos a favor, cuatro en contra y 15 abstenciones, la prohibición de las terapias de conversión sexual o Ecosig (Esfuerzos para Corregir la Orientación Sexual e Identidad de Género), castigando con penas de dos a seis años de prisión a quienes las lleven a cabo.
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Senado de México aprueba hasta 12 años de cárcel a quien realice terapias de conversión sexual

Senado de México aprueba hasta 12 años de cárcel a quien realice terapias de conversión sexual

El Senado de la República de México aprobó ayer sin discusión alguna una condena de 2 a 6 años de cárcel, y multa entre 1.000 y 2.000 UMA, para quienes hagan terapias de conversión sexual: a quienes realicen, promuevan, ejecuten, obliguen o financien cualquier tipo de tratamiento, terapia, servicio o práctica que interfiera, restrinja, impida, menoscabe, anule o suprima la orientación sexual, identidad o expresión de género de una persona. Las penas se duplicarán, llegando hasta los 12 años, si se realizan a menores, ancianos o discapacitados.
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Sacyl paga 355.500 € más por derivar terapias rehabilitadoras

Sacyl paga 355.500 € más por derivar terapias rehabilitadoras

El 89% del importe que invertirá Burgos en tratamientos que debería asumir la sanidad pública lo cobrará Recoletas Burgos, que asume la mayoría de los procedimientos externalizados: 1.356, para atender un amplio espectro de patologías. Por una parte atenderá a personas con lesiones «en fase aguda» tras un accidente cerebrovascular (ictus o derrame cerebral), una veintena de pacientes con párkinson y esclerosis múltiple, otra veintena de personas con lesiones medulares, algunos pacientes con afecciones en la columna sin lesión vertebral
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“Perdí la confianza en mi psicólogo”: qué pasa cuando el dinero interfiere con la terapia

“Perdí la confianza en mi psicólogo”: qué pasa cuando el dinero interfiere con la terapia

Con los sistemas públicos de atención psicológica colapsados, cada vez hay más gente que debe pagar para acceder a consultas privadas sobre salud mental: muchos no pueden y otros desconfían de sus terapeutas Una sesión de 45 minutos cuesta unos 60 euros en Barcelona, lo que está creando una brecha: personas con problemas reales no se diagnostican y otras menos graves reciben un tratamiento que no siempre necesitan
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Infografía: Entendiendo los enfoques de proxima generacion de terapias celulares CAR-T y TCR contra el cancer [EN]

Desde receptores inteligentes hasta nuevos productos biológicos, los científicos planean superar los desafíos del tratamiento de tumores sólidos.
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Los ingenieros desarrollan un método novedoso para fabricar células CAR T utilizando nanopartículas lipídicas [EN]

Los ingenieros desarrollan un método novedoso para fabricar células CAR T utilizando nanopartículas lipídicas [EN]

Para los pacientes con ciertos tipos de cáncer, la terapia con células CAR-T les ha cambiado la vida. El proceso para fabricar células CAR T requiere mucho tiempo y es costoso, y requiere múltiples pasos. Ahora, han desarrollado un método novedoso para fabricar células CAR T, que toma solo 24 horas y requiere solo un paso, gracias al uso de nanopartículas lipídicas (LNP), los potentes vehículos de entrega que desempeñaron un papel fundamental en Moderna. y vacunas Pfizer-BioNTech COVID-19.
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La terapia contra el cáncer CAR-T de vanguardia ahora se fabrica en la India, a una décima parte del costo [EN]

El tratamiento, llamado NexCAR19, genera esperanzas de que esta clase transformadora de medicina esté más disponible en los países de ingresos bajos y medianos. El tratamiento genera esperanzas de que esta clase transformadora de medicina esté disponible en los países de ingresos bajos y medianos. La empresa india está produciendo una versión local de un tratamiento de vanguardia contra el cáncer conocido como terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR). Las terapias CAR-T se utilizan para tratar cánceres liquidos
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Vivienda en Ibiza: programa terapéutico para las familias que se vean obligadas a vivir en una habitación

El objetivo es ayudarles a adaptarse a una situación de total falta de intimidad y espacio personal. La grave situación de la vivienda en la ciudad de Ibiza ha llevado a la Concejalía de Bienestar Social, dirigida por Lola Penín, a preparar iniciativas tendentes a dar salida a los problemas más urgentes que encuentran los ciudadanos en esta situación. Muchas familias se ven obligadas actualmente a compartir piso con otras personas, viviendo así todos juntos en una sola habitación. Algo que provoca problemas que hasta ahora no se han afrontado.
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Una terapia de células CAR-T abre una nueva vía para tratar tumores cerebrales

La inmunoterapia, basada en células CAR-T, se le administró después de que la quimioterapia y la radioterapia no hubieran logrado frenar la progresión del cáncer y cuando al paciente ya no le quedaban otras opciones de tratamiento. Dos días después de recibir las células inmunitarias, que se le inocularon en una única infusión directamente en el cerebro, el tamaño del tumor se le había reducido un 18,5%. Diez semanas después, la reducción ya era del 61%.
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La primera terapia celular para tumores sólidos llega a las clínicas: qué significa para el tratamiento del cáncer [EN]

La primera terapia celular para tumores sólidos llega a las clínicas: qué significa para el tratamiento del cáncer [EN]

Más de 35 años después de su invención, una terapia que utiliza células inmunitarias extraídas del propio tumor de una persona finalmente llega a la clínica. 20 personas con melanoma avanzado están recibiendo tratamiento con linfocitos infiltrantes de tumores (TIL), que atacan y destruyen las células cancerosas. Los médicos ya utilizaban células inmunitarias llamadas células CAR-T (receptor de antígeno quimérico) para tratar el cáncer, pero la terapia CAR-T se utilizaba únicamente contra cánceres de la sangre como la leucemia.
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Terapia, drogas y rock and roll: la salud mental en la música - Carne Cruda  

Hemos aceptado como normal que los músicos vivan rápido y mueran jóvenes dejando un bonito cadáver. Pero ni es tan bonito el cadáver ni debería ser tan normal que tantos músicos acaben destruidos, devastados, enfermos o muertos. En este temazo con Sr. Sanabria hablamos de salud mental, depresión y ansiedad en la industria musical y nos preguntamos qué hay detrás del trágico final de tantos de nuestros héroes y heroínas musicales: si el exceso y la adicción no tendrán causas estructurales, si no será también una industria voraz la que devora...
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Este año es el de la consagración de las terapias psicodélicas para los trastornos mentales

Este año es el de la consagración de las terapias psicodélicas para los trastornos mentales

Las drogas psicodélicas, hasta ahora cuestionadas, alcanzan el estatus de medicamentos para tratar la salud mental y atraen a poderosos inversores que las convertirán en suculentos negocios para las empresas de biotecnología. Un proceso que se inició en España en 1999 culmina ahora en Estados Unidos con la inminente aprobación del éxtasis para la farmacopea psiquiátrica.
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La terapia celular CAR-T para la esclerosis múltiple entra en ensayos en EE. UU. por primera vez [EN]

La terapia celular CAR-T para la esclerosis múltiple entra en ensayos en EE. UU. por primera vez [EN]

Hay muchas esperanzas de que las células inmunes diseñadas, que ya se utilizan para tratar el cáncer de sangre, detengan la progresión de un trastorno autoinmune degenerativo. Los primeros ensayos estadounidenses de células diseñadas para tratar la esclerosis múltiple han comenzado a reclutar voluntarios, lo que genera esperanzas de una nueva opción terapéutica para esta devastadora enfermedad neurodegenerativa y otros trastornos autoinmunes. Los médicos ya tratan el cáncer de sangre con células diseñadas, llamadas células CAR T.
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