La Administración de Fármacos y Alimentos (FDA) de Estados Unidos y la Comisión Europea han designado como 'medicamento huérfano' un producto de terapia génica desarrollado en el Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra para tratar la enfermedad de Wilson, una enfermedad rara causada por la falta o disfunción del gen ATP7B.

La droga esteroide deflazacort trata la severa distrofia muscular de Duchenne (afecta sobre todo a niños varones, esperanza de vida: 25-30 años), y está aprobada en el extranjero durante años y se vende como un genérico. En EE.UU. se ha estado importando por unos 1.200$ al año. La FDA aprobó ahora el status de "medicamento huérfano" (para enfermedades raras; 15.000 personas tienen Duchenne en EE.UU.): Marathon Pharmaceuticals obtiene bonos valiosos y 7 años sin competencia en el mercado de EE.UU. [ Traducción al español: goo.gl/M95fcG ]

Mallinckrodt Pharmaceuticals acordó con la Comisión Federal de Comercio de EE.UU. (FTC) pagar una multa de 100 000 000 $, por conductas anticompetitivas ilegales para asegurar su monopolio continuo sobre un medicamento salva-vidas para bebés con la rara epilepsia "Síndrome de West", que afecta a 2000-2500 bebés al año en EE.UU. Hace más de una década, un frasco de Acthar Gel costaba 40$, tras adquirirlo Mallinckrodt, 34 000 $, lo que supuso unos ingresos de 1000 000 000 $ en 2015. [ Noticia original traducida al español: goo.gl/gDvAiB ]

En 1983 Reagan promulgó la Ley de Medicamentos Huérfanos, cuyos lucrativos incentivos financieros impulsaron a más de 200 farmacéuticas a sacar el mercado de EE.UU. casi 450 fármacos llamados huérfanos (para enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas). Una reciente investigación de Kaiser Health News demuestra que dicho sistema está siendo manipulado por las farmacéuticas para maximizar beneficios ya millonarios y proteger nichos de mercado, aprovechando que la ley les asegura un monopolio sobre el medicamento por los 7 primeros años.

La Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) alerta sobre la dificultad actual para acceder a medicamentos huérfanos en España. A pesar de haber sido aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés), la posterior negociación de financiación y precio en España impide a los pacientes afectados por enfermedades raras el acceso equitativo a estos fármacos.

Un estudio realizado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) sobre el acceso a los medicamentos huérfanos en España, en comparación con otros países europeos, ha puesto de manifiesto un "importante descenso" en el número de fármacos que han obtenido financiación en los últimos cuatro años.

El Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) ha emitido su opinión positiva para la aprobación del estatus de medicamento huérfano (son medicamentos no desarrollados ampliamente por la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes, y que, sin embargo responden a necesidades de salud pública)al lurbinectedin, para el tratamiento de cáncer de ovario.

Medicamentos huérfanos. Toda la información sobre Medicamentos huérfanos en el canal Salud de ABC

Los padres de una niña con una enfermedad mortal piden a Sanidad que pruebe con un medicamento 'huérfano' que da buenos resultados en EEUU. La vida de Natalia es extremadamente frágil. «Mi hija tiene un final escrito si no hacemos nada, y si hay una esperanza, por pequeña y difícil que sea, voy a luchar por ella». La niña padece una enfermedad mortal llamada Niemann Pick Tipo C, de las llamadas raras (en todo el mundo hay unos 500 casos registrados). Creemos que se le puede administrar el medicamento mediante la solicitud de uso compasivo...

El presidente de la Fundación de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), Moisés Abascal, ha alerta de que algunos medicamentos huérfanos —los destinados a las enfermedades raras— se están dejando de prescribir a causa del recorte impuesto al gasto farmacéutico.Fa citado el caso de fármacos para cánceres poco frecuentes que ya no se prescriben cuando la esperanza de vida del paciente no es especialmente elevada. Ha añadido que aunque los medicamentos huérfanos suelen ser caros su coste total apenas representa un uno por ciento...

c&p: En abril se cumplen diez años desde que en Europa entrara en vigor el reglamento de medicamentos huérfanos, una norma que ha logrado su objetivo de impulsar la investigación en áreas poco atractivas desde el punto de vista de la rentabilidad. En estos momentos existen cien fármacos comercializados para enfermedades raras y se estima que serán necesarios diez años más para que se pongan a disposición de los pacientes otro centenar. La investigación, mientras tanto, no cesa.

El Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) se ha convertido en el primer organismo público español que logra la designación de un medicamento huérfano, que son aquellos destinados a tratar patologías que afectan a menos de cinco personas por cada 10.000 y cuya comercialización resulta poco probable debido a su escasa demanda. El CSIC, en colaboración con el Instituto de Formación e Investigación Marqués de Valdecilla, ha obtenido la designación del raloxifeno (un fármaco empleado contra la osteoporosis propia de la menopausia).

"Son aquéllos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar afecciones –con riesgo para la vida o de carácter muy grave– poco frecuentes, que no afectan a más de 5 por cada 10.000 personas en la Unión Europea. Las empresas farmacéuticas europeas se muestran reticentes a desarrollar tales medicamentos en condiciones normales de mercado,teniendo en cuenta que el coste de comercializarlos no se amortizaría con las ventas previstas de los mismos de no existir algún tipo de incentivo." (¿Qué son las E.R?: www.feder.org.es/faqs_listado.php )

El actual Ministerio dice que no presentará nuevos recursos, pero ya hay una sentencia firme rechazando que se publiquen los precios y otra en la misma línea pendiente del Supremo.

El catedrático de farmacología clínica de la Universidad Autónoma de Barcelona, Joan-Ramón Laporte, presenta su nuevo libro, 'Crónica de una sociedad intoxicada', centrado en el consumo abusivo de medicamentos. "El consumo de analgésicos se ha duplicado en los últimos 20 años", ha afirmado en una entrevista en La noche en 24 horas, donde ha criticado la poca responsabilidad en el uso de estos medicamentos: "Hacemos un uso excesivo".

El tratamiento ha sido eficaz tanto en animales que han perdido los dientes de forma accidental como con los que no los han desarrollado de forma congénita, el equipo del Hospital Kitano de Osaka espera que el medicamento pueda salir a la venta en 2030.

Al menos 100 mujeres jóvenes, incluyendo muchas huérfanas, han sido casadas en ceremonias separadas en Nigeria, después de una amplia indignación en el país. El evento del viernes estaba inicialmente destinado a ser una boda masiva, pero la Ministra de Asuntos de la Mujer, Uju Kennedy-Ohanenye presentó una orden judicial para detenerlo, temiendo que algunas chicas fueran menores de edad.

Fallece un chico de 23 años en Argentina por la falta de medicamentos y el gobierno argentino de Milei no tiene nada que decirle a la familia.

Con el debut de unos fármacos para adelgazar extraordinariamente eficaces, la elevada tasa de obesidad de Estados Unidos y los astronómicos precios de los medicamentos de venta con receta parecen encaminarse hacia una colisión catastrófica, que amenaza con "llevar a la bancarrota a todo nuestro sistema sanitario", según un nuevo informe del Senado que modeliza el impacto económico de los fármacos en diferentes escenarios de consumo.

A mayo de 2024, son tres las vacunas contra la COVID-19 previamente aprobadas a las que se ha retirado la autorización de comercialización en la Unión Europea a petición de su fabricante, incluyendo la de AstraZeneca. ¿Es habitual que se revoque a los fármacos autorización para la venta? Lo es, y de hecho, suele ser decisión de las propias farmacéuticas por cuestiones comerciales.

Más de un millón de niños en Estados Unidos perdieron a uno de sus padres por sobredosis de drogas o de la violencia armada en las dos últimas décadas, según un estudio citado hoy en la prensa norteamericana. La investigación de la revista médica JAMA advirtió que la esperanza de vida en el país mejoró en 2022, pero aumentaron las muertes infantiles y las sobredosis de drogas fueron más mortales que nunca. Solo en 2020, casi 100 mil menores perdieron a sus padres por sobredosis o violencia armada, casi tres veces más que en 1999.

E. bugandensis coexistió con otros microorganismos
De acuerdo con un comunicado de la NASA, estas cepas no solo se mantuvieron viables, sino que mostraron una proliferación significativa. Más preocupante aún es que la E. bugandensis coexistió con otros microorganismos, en algunos casos favoreciendo la supervivencia mutua, lo que podría complicar la inmunidad y salud de los astronautas.

Ninjas, Rock, Taekwondo, Huérfanos. La trama para acabar con todas las tramas. Miami Connection

Una publicación recopila numerosas investigaciones que no pueden probar efectos positivos de muchos fármacos para el dolor de espalda y pone el foco en la industria farmacéutica.

"Me voy a meter en problemas por decir esto", dijo el presidente de la nación norteamericana durante su discurso del Estado de la Unión ante el Congreso. "Pero si alguno de ustedes quiere subirse al Air Force One conmigo y volar a Toronto, Berlín, Moscú, quiero decir, discúlpenme, bueno, incluso a Moscú, probablemente", agregó. "Tráiganme su receta y les prometo que se la conseguiré por el 40 % del costo que están pagando ahora. La misma empresa, el mismo medicamento, el mismo lugar"