La enfermedad de Huntington es una enfermedad neurodegenerativa hereditaria producida por la expansión de una región repetitiva del gen HTT, que lleva a la formación de una proteína mutante tóxica para las células nerviosas. Una aproximación terapéutica, que ha sido abordada con éxito en animales modelo de la enfermedad, es la reducción de proteína mutante mediante la utilización de oligonucleótidos dirigidos a su ARN mensajero.
|
etiquetas: enfermedades neurodegenerativas , huntington , oligonucleótidos 
