Cultura y divulgación
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CTX001: Curando reprimiendo al represor

En colaboración con dos empresas del sector, que aportaron los reactivos necesarios, y con la colaboración de varios hospitales, se registraron dos ensayos clínicos, para evaluar la seguridad y eficacia de tratar a pacientes con anemia falciforme y con beta-talasemia con esta nueva estrategia terapéutica, denominada CTX001, una terapia génica ex-vivo basada en las herramientas CRISPR-Cas9 de edición genética. En ambos casos desaparecieron los síntomas clínicos de estas enfermedades de la sangre, y ya no necesitaron más transfusiones.

| etiquetas: terapia genética , crispr-cas9 , ctx001 , anemia falciforme , beta-talasemia

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