La ciencia básica siempre suma y aporta, aunque solamente permita satisfacer la innata curiosidad de las personas de ciencia para comprender un diminuto aspecto del mundo en el que vivimos. Aunque tarde años en ser el pilar sobre el que edificar nuevos hallazgos o tratamientos. Aunque la mayoría de las veces mantenga su categoría de observación peculiar durante mucho tiempo, a la espera de que algún investigador o investigadora se acerque a ella con otros ojos, desde otra perspectiva, y relacione elementos que hasta entonces carecían de vínculo

El tratamiento de edición genética, que se realiza una sola vez, pretende detener las crisis de dolor debilitantes de los pacientes con anemia falciforme, que antes únicamente podían curarse con un arriesgado trasplante de células madre.

El caso de la estadounidense Victoria Gray muestra la esperanza de las nuevas terapias con CRISPR, pero también los problemas: costarán unos 2,8 millones de euros

Los investigadores reportaron que dos personas con beta talasemia y una con enfermedad de células falciformes ya no requieren transfusiones de sangre después de que sus células madre de médula ósea fueron editadas con CRISPR. Usaron quimioterapia para eliminar las células madre de la médula ósea de los pacientes y luego reemplazarlas por células editadas con la herramienta de edición genética CRISPR, en las que se “apagó” el gen que desactiva la producción de hemoglobina fetal.