James Wilson, uno de los médicos pioneros del campo, acaba de publicar un informe en el que revela que los monos y cerdos que recibieron dosis muy altas de terapia génica murieron o sufrieron cambios drásticos en su comportamiento, y señala los riesgos de algunos ensayos con niños.

En Alemania, un niño con una rara enfermedad genética de la piel fué tratado sin éxito con tratamientos convencionales. Sus doctores se pusieron entonces en contacto con un científico italiano que, tras recibir una muestra, modificó el ADN de la piel del chico para sustituir el gen mutado por una copia correcta. Al igual que se hace con los quemados, se generó cantidad de piel suficiente para sustituir la piel dañada del paciente.

Se cumplen dos décadas del descubrimiento de Klotho, el gen que alarga la vida. Desde entonces este gen y su proteína han acaparado la atención de quienes luchan contra el envejecimiento. Porque a Klotho se le atribuye el poder de alargar la vida.

Al haber menos pacientes, las farmacéuticas podrían tener más poder para cobrar lo que quieran. Lo que está claro es que el coste de las terapias génicas aprobadas hasta la fecha está claramente relacionado a la inversa con el número de enfermos que podrían beneficiarse de ellas

Un tratamiento médico pionero que corrige un gen mutado podría a punto de aprobarse en EEUU

El fármaco se llama Luxturna y ha sido desarrollado por Spark Therapeutics. Está orientado a tratar una enfermedad de la retina conocida como aumarosis congénita de Leber (LCA), que produce la pérdida de bastones y de conos en toda la retina a partir del nacimiento y se caracteriza por un grave déficit visual en los niños desde los primeros meses de vida.

El número de personas que sufren de ceguera total puede triplicarse para el año 2050 en todo el mundo, indica un estudio publicado por la revista médica Lancet Global Health. Actualmente hay 36 millones de invidentes en el mundo, pero debido al envejecimiento de la población la cifra podría llegar a 115 millones.

Especialistas del Instituto de Investigación del Cáncer Fred Hutchinson, de Seattle, han desarrollado una terapia génica de "hit-and-run" mediante nanopartículas biodegradables que liberan ARN mensajero sintético por electroporación en la membrana de las células para que estas construyan proteínas. Esto permitirá mejorar la inmunoterapia celular CAR (terapia de células T del receptor de antígeno quimérico) contra el cáncer y contra el VIH. Los ratones con leucemia tratados vivieron el doble de tiempo. En español: goo.gl/KRxcka

EEUU aprueba un tratamiento pionero basado en la utilización de células de los pacientes genéticamente modificadas que será comercializado por Novartis. Varias ONG critican este coste por haber recibido, según algunos estudios, 200 millones de dólares de financiación pública para la investigación". La terapia no es cara de fabricar y el mercado es lo suficientemente grande para justificar un precio mucho más bajo", explica el economista James Love

Uno de los trucos –el principal, diría yo– que usa el cáncer para hacernos tanto daño es que engaña a nuestro sistema inmune, que permanece impasible frente a la presencia de todas esas células chungas a la que debería estar atacando con denuedo. Pero en los Estados Unidos acaba de aprobarse el uso de una terapia genética que puede convertirse en una importante arma más en la lucha contra el cáncer, en este caso concreto contra la leucemia infantil.

Un nuevo tipo de tratamiento que usa células modificadas del paciente para atacar su cáncer fácilmente eliminó un obstáculo crucial el miércoles. Un comité consultivo de la Food and Drug Administration recomendó por unanimidad aprobar el enfoque de "fármacos vivos" para niños y adolescentes que combaten una forma común de leucemia. La agencia no tiene que seguir la recomendación del comité, pero normalmente lo hace. El tratamiento toma células del cuerpo del paciente, modifica los genes, y luego se le reinfunden las células modificadas. Sería la primera vez que la FDA…

Un niño en Europa se ha convertido en el segundo individuo de la historia en recibir una terapia génica comercial, según GlaxoSmithKline.El tratamiento, llamado Strimvelis, ofrece una cura en toda regla para una rara deficiencia inmune hereditaria al modificar la composición genética del paciente.El futuro comercial de Strimvelis está siendo observado de cerca mientras varios nuevos tratamientos de terapia génica se acercan al mercado.Ni siquiera está claro si las empresas podrán comercializar con éxito terapias génicas desde hospitales.

Una cura permanente para la infección por el virus del SIDA sigue siendo difícil de alcanzar debido a su capacidad para esconderse en los reservorios latentes. Ahora los científicos demuestran que puede suprimir el ADN del SIDA en los genomas de animales vivos y eliminar la infección.

Prodigy, que pesa 70 kilos y cuesta unos 140.000 euros, automatiza gran parte de los pasos necesarios para algunos tratamientos que actualmente resultan caros, complejos y, por tanto, innacesibles

Un laboratorio farmacéutico afirma haber curado linfomas con un procedimiento de este tipo, aunque aún no se han publicado los resultados de su ensayo.

A pesar de la falta de interés de los inversores y de apoyo institucional, Brian Hanley confiaba en su idea, así que decidió probar consigo mismo su terapia génica antienvejecimiento. Los resultados preliminares son prometedores.

Investigadores del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares Carlos III han descrito una señal celular clave que dificulta la comunicación intercelular, y que podrá ser utilizada para estrategias biomédicas como la terapia génica, el diseño de vacunas o la inmunoterapia.

¡Bienvenidos a Rapture! En esta ciudad nos adentraremos en las profundidades submarinas mientras indagamos en lo más oculto de nuestra biología. Con esta entrada nos aventuraremos en este mundo de moralidad cuestionable, para ver si Andrew Ryan tenía más mano con la biología que con las habilidades sociales… "Esta ciudad no se levantó con hormigón y acero, se levanto con ideas"-Andrew Ryan.

Un equipo de investigadores del Imperial College de Londres ha estudiado en ratones una nueva terapia génica para tratar la enfermedad de Alzheimer desde sus inicios. Consiste en inocular directamente en el cerebro un virus portador de un gen que puede ralentizar la muerte de las neuronas.

El tratamiento, denominado Strimvelis, es la primera cura definitiva para un síndrome poco frecuente a partir de terapia génica. Su precio es de 594.000 euros, lo que lo convierte en el tratamiento de una sola dosis más caro que haya comercializado una empresa farmacéutica y también es la primera genética que incluye garantía.

Investigadores del instituto Broad del MIT y Harvard han desarrollado un nuevo sistema CRISPR que tiene como diana ARN en lugar de ADN. Se espera que con esta técnica se puedan realizar cambios temporales en la expresión génica y con ajuste de su efecto.

Usando la tecnología de la edición génica, investigadores han conseguido eliminar segmentos del virus responsable del SIDA de animales vivos genéticamente modificados. Esto es un paso importantísimo en el desarrollo de una posible futura estrategia contra las infecciones con VIH.