A lo largo de años de actividad en el área de estudio de las enfermedades cardiovasculares y varios registros de propiedad y patentes, he aprendido que la invención científico-tecnológica a veces puede tener una vertiente “poco amable” o “incómoda”. Sin ir más lejos, la patente del teléfono, la radio, la invención del láser y la obtención del aluminio por electrolisis permanecieron en litigio durante décadas.

En colaboración con dos empresas del sector, que aportaron los reactivos necesarios, y con la colaboración de varios hospitales, se registraron dos ensayos clínicos, para evaluar la seguridad y eficacia de tratar a pacientes con anemia falciforme y con beta-talasemia con esta nueva estrategia terapéutica, denominada CTX001, una terapia génica ex-vivo basada en las herramientas CRISPR-Cas9 de edición genética. En ambos casos desaparecieron los síntomas clínicos de estas enfermedades de la sangre, y ya no necesitaron más transfusiones.

Reparan la hemoglobina defectuosa de la anemia falciforme mediante edición genética con CRISPR Cas9.

Acontrapelo de la copiosa propaganda de empresas y científicos sobre los beneficios de las nuevas biotecnologías, particularmente Crispr-Cas9 y similares, se siguen publicando estudios sobre sus efectos secundarios imprevistos y nocivos. Al respecto, el investigador Georges Church, de la Universidad de Harvard, patriarca de la biotecnología, declaró en una conferencia en enero pasado que la tecnología Crispr es como un "hacha desafilada". Y por si a alguien le quedaban dudas, agregó: "Le llaman edición, pero en realidad es vandalismo genómico

Un equipo internacional en el que participa la Universidad Autónoma de Madrid ha utilizado la técnica CRISPR-Cas9 para generar células B primarias humanas que producen anticuerpos para neutralizar el VIH. Aún se necesita realizar más trabajo para demostrar que las células B editadas funcionarán para combatir los patógenos en un modelo animal, o incluso en humanos.

El catedrático y farmacéutico Juan Carlos Izpisúa Belmonte tiene en su mano, la posibilidad de curar miles de enfermedades genéticas o por primera vez en la historia poder hablar sin fantasías de revertir el envejecimiento en términos de salud y ciencia. Vamos a conocer un poco mejor el trabajo de este investigador único que ya va camino de ser un habitual en las quinielas de los Premios Nobel.

La investigación publicada el lunes sugiere que es solo la punta de un iceberg del tamaño de Titanic: CRISPR-Cas9 puede causar un daño genético significativamente mayor de lo que los expertos pensaban, concluye el estudio, tal vez lo suficiente como para amenazar la salud de los pacientes que algún día recibirían terapia basada en CRISPR .

La alergia es una reacción inmunitaria del organismo frente a una sustancia generalmente inocua. Ésta se manifiesta mediante unos síntomas característicos, cuando el individuo se pone en contacto con ella. El objetivo es acabar con los granos de polen que causan alergias en millones de personas, programando la proteína CRISPR-Cas9 para que se dirija a uno o múltiples genes que están implicados en el desarrollo de los granos de polen, realizando un corte en los mismos de modo que dejen de ser funcionales.

En 2015 el jurado del premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica resolvió galardonar a la estadounidense Jennifer Doudna y a la francesa Emmanuelle Charpentier “por los avances científicos que han conducido al desarrollo de una tecnología que permite modificar genes". ¿Por qué el jurado del Princesa no premió también a Francis Mojica? En realidad, no lo sé. Pero aquí va mi terrible sospecha, que no deja de ser una hipótesis: porque no le conocían, jamás habían oído hablar de él.

Mediante CRISPR-Cas9, logran generar glóbulos rojos personalizados según el grupo sanguíneo del paciente, que evitarían reacciones indeseadas tras una transfusión. Durante años, Ashley M. Toye y su equipo, de la Universidad de Bristol, han centrado sus esfuerzos en encontrar el modo de mejorar la compatibilidad entre donantes y receptores. Ahora, los investigadores han logrado generar células sanguíneas altamente compatibles, mediante la técnica de edición genética CRISPR-Cas9. La revista EMBO Molecular Medicine publica su trabajo.

Vídeo que explica de forma sencilla en qué consiste el novedoso sistema de edición genética CRISPR, mucho más sencillo, potente y barato que los anteriores y que se supone que va a revolucionar campos enteros, desde la sanidad a la agricultura.

El Abogado General del Tribunal de Justicia de la Unión Europea aborda por primera vez la regulación sobre el sistema CRISPR-Cas y la edición genómica, y afirma que el "mero temor al riesgo invocado con carácter vago y abstracto" no es suficiente para aplicar el principio de precaución, sino que debe haber evidencia científica al respecto.

Un artículo reciente del laboratorio de Matthew H. Porteus (Universidad de Stanford) acaba de detectar, en la sangre de personas, células del sistema inmune y anticuerpos específicos contra un componente esencial de las herramientas CRISPR, la proteína Cas9. Este contratiempo inesperado deberá tenerse muy en cuenta antes de saltar a la utilización efectiva de las herramientas CRISPR en terapias génicas para pacientes de enfermedades congénitas.

Investigadoras de la Universidad Autónoma de Madrid han descrito una nueva estrategia que puede ser clave para combatir el VIH. La clave está en una proteína llamada CD81, que interacciona con la molécula que degrada los ladrillos necesarios para la construcción del ADN. El trabajo se publica en Nature Microbiology.

Para Lluís Montoliu, biotecnólogo del CSIC, el futuro de la edición genética está en la terapia génica somática, una estrategia que si bien aún está en fase de investigación ha dado en los últimos años pasos importantes: su objetivo es introducir material genético específico en células -no embrionarias- para reparar genes dañados y combatir enfermedades.

El borrado de genes asociados al crecimiento de tumores del virus del papiloma humano ha sido evaluado en meses recientes en la China, donde la maniobra de edición genética ha sido puesta en práctica en embriones humanos. No obstante, ha sido recién hoy que conocemos de los resultados de experimentos similares en los Estados Unidos, a través de un informe publicado en la revista Nature.

Científicos de EEUU, China y Corea del Sur acaban de presentar en la revista Nature una forma eficiente de usar la novedosa herramienta de corta-pega genético CRISPR Cas9 para corregir en embriones humanos la mutación de un gen (MYBPC3) asociada a una enfermedad hereditaria: la miocardiopatía hipertrófica, que afecta a aproximadamente a una persona de cada 500 y que puede causar muerte súbita en deportistas jóvenes.

Con la secuenciación del Genoma Humano aprendimos el código con el que está programado nuestro cuerpo y ahora gracias a CRISPR contamos con las herramientas necesarias para editar ese código con sencillez y rapidez. De esta forma las ciencias de la salud y la biología han comenzado para nosotros a funcionar bajo los mismos principios que las tecnologías de la información y gracias a ello están empezando a evolucionar exponencialmente.

Eva Nogales, catedrática de Bioquímica y Biología Molecular de la Universidad de California (Berkeley), es una investigadora española a la vanguardia de la criomicroscopía electrónica, considerada como “el avance del año” según Nature Methods. La científica lideró un trabajo que consiguió “fotografiar” por primera vez el sistema CRISPR-Cas9 de edición genómica, junto al equipo de Jennifer Doudna.

Utilizando la técnica CRISPR/Cas9, científicos noruegos han conseguido modificar la polaridad de la luz percibida por las células de la retina [...] Administrando un tipo de colirio distinto para cada ojo (un gRNA para el gen RETL en el izquierdo y otro para el gen RETR en el derecho), voluntarios de la Univ. de Bergen, han visto una película en 3D sin necesidad de gafas polarizadas. A la salida del cine, los participantes declararon, literalmente: “Filmen var OK, men så alt dobbel”.

La genetista Jennifer Doudna co-inventó una nueva tecnología par editar genes llamada CRISPR-Cas9. La herramienta permite a los cientificos editar precisamente hebras del adn, lo que podría conducir a tratamientos para enfermedades genéticas ... pero también se podrían utilizar para crear los llamados "bebés de diseño."