Un ensayo clínico español ha demostrado por primera vez que la terapia génica puede resultar eficaz y segura en pacientes con anemia de Fanconi. Los resultados de esta investigación, fruto de más de 20 años de investigación preclínica y el seguimiento de los pacientes durante siete años, acaban de ser publicados en The Lancet, una de las revistas médicas de mayor impacto. La anemia de Fanconi es una compleja enfermedad que suele manifestarse en edad pediátrica y afecta a las propias células madre de la médula ósea.
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