Noticias de ciencia y lo que la rodea

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Desde las salinas de Santa Pola a Casgevy

Desde las salinas de Santa Pola a Casgevy

En 30 años, desde 1993 a 2023, hemos transitado desde un descubrimiento de investigación básica, la existencia de curiosas repeticiones de secuencias de ADN en el genoma de microorganismo procariotas, como las bacterias y las arqueas, aparentemente sin ninguna utilidad, hasta la aprobación de una terapia génica innovadora basada en ese hallazgo fundamental. En este artículo recojo, en mi opinión, los 10 hitos más importantes que nos han llevado old.meneame.net/story/estados-unidos-aprueba-primer-tratamiento-medico
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Aprobada la primera terapia basada en CRISPR

Aprobada la primera terapia basada en CRISPR

El jueves 16 de noviembre pasará a ser un día histórico de la biomedicina: el día que una agencia reguladora aprobó por vez primera una terapia basada en las herramientas CRISPR de edición genética. Ha sucedido en el Reino Unido, y la agencia reguladora responsable de la aprobación ha sido la MHRA (Medicine & Healthcare products Regulatory Agency). La terapia ha recibido el nombre de Casgevy y ha sido desarrollada conjuntamente por las empresas Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics.
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CRISPR lleva años prometiendo una revolución en las terapias genéticas. Ahora esa revolución al fin ha llegado

CRISPR lleva años prometiendo una revolución en las terapias genéticas. Ahora esa revolución al fin ha llegado

El tratamiento se llama Casgevy y está orientado a personas mayores de 12 años que tengan "anemia falciforme con crisis recurrentes de oclusión vascular o por beta-talasemia dependiente de transfusiones" para las que la opción del trasplante no sea una opción viable. Cada año nacen unas 400.000 personas en el mundo solo con la primera de las enfermedades.
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