'ONPATTRO', desarrollado a partir de un descubrimiento científico ganador del premio Nobel, es el primer tratamiento de interferencia de ARN (ARNi) aprobado en Europa. Muchas enfermedades graves, crónicas y potencialmente mortales, como la AhTTR, son causadas por un defecto o una mutación que interfiere en la forma en que el organismo elabora proteínas.