El proyecto, en el que trabajan investigadores del Instituto de Biomedicina de Valencia (IBV-CSIC), Instituto de Investigación Sanitaria La Fe (IISLaFe) y el Incliva, en el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), empleará anticuerpos de camélidos, la familia de mamíferos a la que pertenecen los camellos, los dromedarios y las llamas, entre otros, para dirigir dominios de proteínas marcadoras hacia la huntingtina mutante, la molécula responsable de la neurodegeneración en los pacientes de la enfermedad

La mutación genética que causa la enfermedad de Huntington aparece en todas las células del cuerpo, sin embargo mata sólo dos tipos de células del cerebro. ¿Por qué? Científicos de la UCLA utilizan un enfoque único para conmutar el gen fuera en las regiones cerebrales individuales y concentrarse en los que juegan un papel en la causa de la enfermedad en ratones.