En colaboración con dos empresas del sector, que aportaron los reactivos necesarios, y con la colaboración de varios hospitales, se registraron dos ensayos clínicos, para evaluar la seguridad y eficacia de tratar a pacientes con anemia falciforme y con beta-talasemia con esta nueva estrategia terapéutica, denominada CTX001, una terapia génica ex-vivo basada en las herramientas CRISPR-Cas9 de edición genética. En ambos casos desaparecieron los síntomas clínicos de estas enfermedades de la sangre, y ya no necesitaron más transfusiones.

El gran objetivo de los científicos es demostrar que este auténtico bisturí molecular, que permite modificar el ADN de forma sencilla y eficaz, sirve como terapia génica contra un amplio abanico de enfermedades.

El primer "bebé medicamento" de Francia, concebido para curar a uno de sus hermanos mayores, afectado por un tipo de anemia genética llamada beta-talasemia, nació a finales de enero a las afueras de París, informaron hoy los medios locales. El niño ha sido llamado Umut-Talha ("nuestra esperanza" en turco) y fue concebido mediante la fecundación in vitro tras un doble diagnóstico que garantizó que el embrión estaba sano y era genéticamente como uno de sus hermanos mayores enfermo.

Javier ha nacido con la esperanza de poder dar a su hermano Andrés, de seis años y afectado de beta-Talasemia major (una anemia congénita severa), una oportunidad para seguir con vida. Sus padres optaron por el Diagnóstico Genético Preimplantatorio, una técnica que les ha permitido tener un nuevo hijo que no sólo está libre de la enfermedad hereditaria, sino que es absolutamente compatible con su hermano puesto que tiene idéntico perfil de histocompatibilidad.