Los investigadores reportaron que dos personas con beta talasemia y una con enfermedad de células falciformes ya no requieren transfusiones de sangre después de que sus células madre de médula ósea fueron editadas con CRISPR. Usaron quimioterapia para eliminar las células madre de la médula ósea de los pacientes y luego reemplazarlas por células editadas con la herramienta de edición genética CRISPR, en las que se “apagó” el gen que desactiva la producción de hemoglobina fetal.
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