La primera terapia para prolongar la vida se basa en una terapia génica, efectiva y segura -en el modelo animal-, que actúa sobre los genes, pero que se aplica a animales adultos.

El tema de Contador está todavía muy reciente, y aunque el dopaje común sigue sin estar solucionado, es un buen momento para presentar el reto futuro de las autoridades antidopaje, los deportistas transgénicos. Las terapias génicas consisten en la introducción de genes específicos en un organismo para tratar alguna enfermedad, como la fibrosis quística o algunos tipos de distrofia muscular.

Los tres pacientes sometidos a una segunda fase de terapia génica para recuperar su vista están felices y dispuestos de nuevo a ponerse en manos de sus médicos. Hace unos cuatro años, estas personas no podían ver debido a un tipo de ceguera (amaurosis congénita de Leber). Ahora, después de haber recibido por 2ª vez este tratamiento, son capaces de reconocer las caras de otras personas y de ir solas a comprar. Para los investigadores, este segundo paso médico es todo un logro y una prueba de que esta terapia es segura y eficaz a medio plazo.

En ARN de interferencia es una importante ruta usada por muchos organismos diferentes para regular la expresión de genes. En esta animación se hace una introducción a los principios del ARN de interferencia (ARNi) que involucra al ARN interferente pequeño (siRNA) y los microARN (miRNA).

Los síntomas mejoraron significativamente en los adultos con el trastorno de coagulación hemofilia B después de un solo tratamiento con terapia génica desarrollada por investigadores del Hospital de Investigación Infantil St. Jude en Memphis y ha demostrado ser seguro en un ensayo clínico llevó a cabo en el UCL en el Reino Unido. Los resultados del estudio de seis personas marca la primera prueba de que la terapia génica puede reducir la discapacidad, los episodios de hemorragia dolorosa en pacientes con hemofilia

Una amiga me ha preguntado, ¿es verdad que hay gatitos transgénicos fluorescentes? Sí, como ilustran estas fotos. ¿Para qué les hacen esas perrerías a estos mininos? Para ensayar terapias génicas contra el virus VIH que produce el SIDA. Pero mis respuestas no le han convencido del todo… quizás le estaba engañando. Yo le he contado lo poco que recordaba de la noticia que apareció en septiembre pasado

A través de terapia génica, investigadores en Estados Unidos lograron prevenir el sida en ratones y piensan que podría tener el mismo efecto en humanos. El resultado ha sido publicado en la revista nature. Algunos científicos, sin embargo, piden más pruebas.

El VIH provoca un tipo de inmunodepresión conocido como SIDA. El virus introduce su material genético en el genoma de la célula huésped, desde donde controla la producción de nuevas partículas víricas. La secuencia del genoma del VIH es conocida, lo que ha permitido modificarlo para generar vectores empleados en terapia génica. Este artículo resume brevemente cómo se han confeccionado dichas herramientas a partir de un VIH infectivo.

Existen algunas enfermedades minoritarias que afectan a un porcentaje muy bajo de la población y que todavía no tienen cura. La terapia génica es la gran promesa. En este capítulo de Redes, Punset entrevista a Fátima Bosch, experta en terapia génica de la Universidad Autónoma de Barcelona. Bosch sostiene que la terapia génica es una herramienta eficaz para luchar contra enfermedades actualmente sin cura. Según ella, cuando su aplicación, haya desarrollado todo su potencial, algunas enfermedades hoy muy graves, se...

Un equipo de investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), en colaboración con científicos del Hospital La Paz de Madrid, ha desarrollado una nueva terapia génica con yodo radiactivo para tratar diferentes tipos de cáncer. Los científicos han logrado que el yodo radiactivo, normalmente usado para "matar" las células tumorales del tiroides, sea "atrapado" por otro tipo de tumores, en concreto los que aparecen en la piel, pulmón y colon, entre otros.

Dos nuevos estudios revelan que la terapia génica consiguió restaurar la función inmune a 13 niños burbuja.

Dos estudios publicados en Science Translational Medicine1, muestran que a 13 de los 16 niños tratados con terapia génica para la inmunodeficiencia combinada severa o SCID, se les ha restaurado el sistema inmunológico.

Desde que se insinuó la posibilidad, la modificación del ADN ha sido a la vez criticada, por las dudas éticas y posibles malos resultados, y mirada con esperanza para la cura de enfermedades a las que de otro modo no se les ve solución. Pero, ¿qué es la terapia génica? ¿Es realmente útil? ¿Podemos crear un monstruo por accidente?

La terapia génica consiste en la transferencia de material genético, ya sea ADN o ARN, a las células de un individuo con el propósito de curar una enfermedad o realizar un marcaje que permita hacer un seguimiento de dichas células con fines terapéuticos. Al hablar de terapia génica habitualmente se hace referencia a terapia génica en células somáticas, ya que la terapia génica aún no está permitida en células germinales ni en embriones.

Un estudio aporta nuevas pistas sobre cómo se ha formado el sistema nervioso central de los mamíferos a partir de un factor clave, la proteína Nova, que está presente en todos los grupos animales y, en particular, en los vertebrados. Esta proteína Nova (antígeno ventral neurooncològico 1) es la encargada de regular la producción de muchos RNA mensajeros o transcritos con una función específica en el tejido e interviene en la regulación génica del sistema nervioso de los mamíferos.

Un estudio de terapia génica en el tratamiento del Parkinson ha conseguido que la mitad de los pacientes que recibieron la terapia mostraron una mejoría significativa en los síntomas de la enfermedad en los siguientes seis meses a la intervención, según un estudio del Sistema de Salud Henry Ford en Detroit (Estados Unidos), que se publica en la revista 'The Lancet Oncology'.

Una estrategia innovadora para la reproducción genética de células T resistentes a la infección por el VIH, sin afectar su crecimiento normal y la actividad, se describe en un artículo publicado en Human Gene Therapy. Un equipo de investigadores de Japón, Corea y los EE.UU. desarrolló un método terapéutico génico anti-VIH en la que un gen bacteriano llamado mazF se transfiere a CD4+células T. La proteína MazF es una enzima (interferasa ARNm) que destruye la transcripción de genes, previniendo la síntesis de proteínas.

Dar cafeína a las células diseñadas para producir virus utilizados para la terapia génica y celular, puede generar de 3 a 8 veces más virus, según un artículo publicado en Human Gene Therapy. Esta estrategia simple y de bajo costo para aumentar la producción de lentivirus fue desarrollado por Brian Ellis, Patrick Ryan Potts, y Matthew Porteus, de la Universidad de Texas Southwestern Medical Center, Dallas. Ellos hacen hincapié en que el momento de la adición de cafeína a los protocolos estándares de la producción lentivirales es importante..

Investigadores han conseguido restablecer la visión en ratones adultos con ojo vago mediante una terapia génica. Identificaron el gen Lynx1 que se expresa mucho más a menudo después de que los ratones adultos hayan pasado de sus periodos críticos, por lo que los autores crearon ratones mutantes que carecieran de este gen en particular. Los investigadores descubrieron que la desactivación del gen Lynx1 reabría la ventana de oportunidad para que los ratones restablecieran de forma espontánea su visión y se recuperaran de la ambliopía.

Investigadores de la Universidad de Ohio han demostrado en modelos de ratón de la atrofia muscular espinal que una terapia génica para la enfermedad amplía de forma significativa la vida y el funcionamiento motor. Los científicos mostraron con anterioridad que se puede administrar un gen a las células nerviosas motoras espinales en ratones recién nacidos mediante la inyección de un virus modificado específico que porta el gen a la sangre. Aunque se tienen que hacer más investigaciones será viable en niños humanos con resultados prometedores

Hace ya unos años, con el boom de la secuenciación del genoma humano, la terapia génica se puso de moda. Pensábamos que una vez tuviéramos los planos seríamos capaces de arreglar el estropicio. Esto no fue así, no al menos tan rápido como queríamos. Mientras que la ingeniería genética en plantas y organismos unicelulares es “relativamente” fácil (que me perdonen todos aquellos que trabajen con plantas y organismos unicelulares), en animales y más concretamente en humanos es… difícil. Pero empecemos por el principio. ¿qué es la terapia génica?

VALLADOLID, 25 Ene. (EUROPA PRESS) - El Servicio de Angiología y Cirugía Vascular del Hospital Clínico Universitario de Valladolid lleva a cabo varios estudios de revascularización con células madre y terapia génica con los que pretende evitar las amputaciones de miembros de los pacientes.

Hasta ahora no hay ninguna técnica efectiva para realizar alteraciones precisas en el ADN humano. Sin embargo, esto podría cambiar si se prueba la seguridad y efectividad de una nueva técnica para editar el "texto genético". En la Universidad de Pensilvania, el doctor Carl June y sus ayudantes han usado dicha técnica para alterar un gen de los linfocitos T, que son las células atacadas por el virus del SIDA. Posteriormente han vuelto a introducir esas células modificadas en el cuerpo del paciente, para observar si pueden regenerar su s. inmune.

Investigadores del Instituto de Investigación del Hospital Infantil Nacional en Columbus (Estados Unidos) han conseguido aumentar la masa muscular en monos gracias a una nueva terapia génica. Los animales utilizados en el experimento ganaron volumen y se volvieron más fuertes. El método, cuyas características se publican en la revista Science Tranlational Medicine, parece el primer paso para la creación de un «super hombre», pero tiene una repercusión muchísimo más importante y cercana a la realidad...