El equipo de Xiao-Jiang Li ha usado el método de edición genética CRISPR/Cas9 para tratar de forma experimental a ratones a los que les había introducido una mutación del gen humano huntingtina. Mediante un vector viral hicieron llegar el factor CRISPR hasta el núcleo estriado de su cerebro. CRISPR permitió cortar parte de los genes afectados y observar la evolución de los animales en comparación con el grupo de control. El resultados un “descenso espectacular” de la huntingtina. Es la primera vez que se usa en una enfermedad neurodegenerativa.
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